Zaloguj się 
Dzieje się!
Sprzedał medyczne technologie za setki milionów dolarów. Teraz rozwija przełomową terapię polskich naukowców
Kris Siemionow z sukcesem zamienił w USA kitel na garnitur. Zarobione miliony inwestuje w innowacje dla lekarzy i pacjentów. W Polsce zaczął od zatrudniania programistów, a dziś w ramach multiQure pracuje nad potencjalnie pierwszym skutecznym lekiem na chorobę Huntingtona. Rynek wycenia konkurenta na 3 mld dolarów.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Co popchnęło Krisa Siemionowa do zostania lekarzem i przedsiębiorcą oraz jakie sukcesy już odniósł w USA.
- Dlaczego zatrudnia specjalistów w Polsce, gdzie się urodził, i rozwija tu część projektów oraz jakie ma plany względem giełdowych spółek Pure Biologics i Medicalgorithmics.
- Z czego wynika unikatowość projektu multiQure i jak poważny problem może rozwiązać.
Do sektora biotechnologicznego na polskiej giełdzie napłynął powiew świeżości. Pracujący nad innowacyjnymi lekami onkologicznymi Pure Biologics – notowany na GPW od 2020 r. – zmienił oblicze. Rok temu był bliski upadłości mimo długiego wsparcia przez majętnych inwestorów: m.in. ACRX Michała Kojeckiego, eCapital Michała Lacha oraz Augebit FIZ Tadeusza Wesołowskiego.
Prawie połowę akcji ma przejąć Biofund Capital Management. Wniósł do Pure projekt multiQure dotyczący przełomowej terapii RNAi na chorobę Huntingtona. To na prace nad nią Pure zebrał z rynku w czerwcu 50 mln zł, sprzedając akcje po 1 zł.
Przy obecnym kursie – 2,4 zł – giełdowa kapitalizacja spółki wynosi ok. 30 mln zł. Natomiast wartość projektu multiQure na obecnym etapie eksperci Baker Tilly oszacowali na ponad 400 mln zł – wynika z raportu na zlecenie Biofundu.
– Na chorobę Huntingtona cierpi ponad 100 tys. osób na świecie. Nie ma na nią skutecznego leku. Po wystąpieniu symptomów i odpowiedniej diagnozie pacjent ma do dyspozycji jedynie terapię łagodzącą objawy. Żadna z zarejestrowanych metod leczenia nie jest jednak w stanie zatrzymać postępu choroby ani tym bardziej odwrócić jej skutków. A mówimy o schorzeniu łączącym – w uproszczeniu – objawy chorób Alzheimera i Parkinsona. Ogranicza funkcje poznawcze i motoryczne, czyli pacjent stopniowo traci kontrolę nad umysłem i ciałem – mówi dr n.med. Kris Siemionow, współzałożyciel Biofundu.
Jak został lekarzem i przedsiębiorcą w USA
Nazwisko tego związanego z Polską, ale żyjącego w USA lekarza, inwestora i przedsiębiorcy jest w świecie medycyny doskonale znane. Jego matka, prof. Maria Siemionow, przeprowadziła w 2008 r. pierwszy w Stanach Zjednoczonych udany przeszczep twarzy. Kris Siemionow przyznaje, że obrany kierunek był dla niego naturalną ścieżką kariery.
– Co prawda zachęcali mnie do tego rodzice – szczególnie mama – ale kluczowe okazało się moje zainteresowanie biologią. Miałem do tego predyspozycje i pasję, a to najlepsza kombinacja. O wyborze chirurgii przesądziło natomiast m.in. moje zamiłowanie od najmłodszych lat do pracy z narzędziami – mówi Kris Siemionow.
Przepracował prawie dekadę jako chirurg kręgosłupa i ordynator oddziału w renomowanym szpitalu należącym do University of Illinois. Wcześniej zrobił specjalizację w Cleveland Clinic, czołowym ośrodku klinicznym w USA. Do zostania przedsiębiorcą popchnęło go zainteresowanie medycznymi technologiami i innowacyjnymi terapiami. Od początku kariery zgłaszał pomysły na różne innowacje medyczne do specjalnego departamentu innowacji Cleveland Clinic. Dziś to już znaczący fundusz inwestycyjny.
– Po kilku próbach wreszcie jeden z projektów osiągnął sukces. Wynalezioną przeze mnie metodę prowadzenia zabiegu neurochirurgicznego z wykorzystaniem robota objął licencją w 2008 r. Mazor Robotics. Pierwszy, całkiem duży jak na tamte lata czek utwierdził mnie w przekonaniu, że warto kontynuować biznesową drogę. Role lekarza i przedsiębiorcy łączyłem do 2020 r. – wspomina przedsiębiorca.
Zdaniem eksperta
Bez przełomowych doniesień w polskiej biotechnologii
Na GPW nie było w ostatnich miesiącach istotnych katalizatorów dla sektora takich jak umowy partneringowe czy pozytywne dane kliniczne. Wzrosła skala emisji akcji, a dostęp do grantów pozostaje utrudniony. Krajowe spółki są we wczesnej fazie rozwoju i mają mało zdywersyfikowane portfolio projektów. Oznacza to wyższe ryzyko i potrzebę cierpliwości inwestorów.
W najbliższym czasie możliwe są publikacje danych z badań: Molecure (projekt OATD-02 – wyższa kohorta; a OATD-01 – dane cząstkowe na przełomie roku) oraz Captor Therapeutics (w projekcie CT-01). Natomiast w zakresie partneringów: Captor prowadzi rozmowy dotyczące projektu NEK7, a Celon Pharma wskazuje na potencjalną umowę dla CPL’36 w drugim półroczu. W Ryvu Therapeutics, po decyzji o zwiększeniu próby w badaniu RIVER-81 o 30 pacjentów, ewentualny partnering przesuwa się raczej na przyszły rok.
Zakładamy, że emisja Pure Biologics powiodła się m.in. dzięki pozytywnym doniesieniom z uniQure. FDA [amerykańska Agencja Żywności i Leków – red.] dopuściła możliwość oparcia wniosku rejestracyjnego AMT-130 na dotychczasowych danych klinicznych. O potencjale projektu multiQure, który jest jeszcze w fazie odkrycia, zdecyduje zdolność do wykazania przewag wobec terapii konkurencyjnych.
Medyczne innowacje warte kilkaset milionów dolarów
Pierwszym dużym sukcesem komercyjnym okazał się założony w 2015 r. HoloSurgical. Wraz z prof. Paulem Lewickim, wciąż jedynym wspólnikiem biznesowym Krisa Siemionowa, zaczęli od stworzenia systemu do analizy obrazów medycznych stricte w neurochirurgii. Wykorzystali raczkującą jeszcze wtedy sztuczną inteligencję.
– Na jego bazie opracowaliśmy platformę rozpoznającą anatomię człowieka i „instruującą” chirurga w trakcie zabiegu, zwiększając precyzję i ograniczając konieczność intensywnego wytężania umysłu. W 2020 r. firmę przejął Surgalign za 125 mln dolarów [83 mln dolarów było uzależnione od osiągnięcia kamieni milowych – red.]. Kolejną firmę, Inteneural Networks, sprzedaliśmy w 2022 r. za 79 mln dolarów. W jej ramach opracowaliśmy biomarkery określające biologiczny wiek mózgu. Wspomagają one m.in. ocenę ryzyka wystąpienia takich chorób jak np. Alzheimer i pozwalają ustalić niezbędną profilaktykę – mówi Kris Siemionow.
Każdy zastrzyk gotówki w większości reinwestuje ze wspólnikiem w kolejne technologie medyczne. Pół roku temu sprzedali – 24 miesiące po starcie – Robotron Surgical Technologies. Kupił go spin-off firmy Stryker, wyspecjalizowanej w chirurgii kręgosłupa. Kwota (nieujawniona) nie odstawała znacząco od poprzednich transakcji.
– Zmodyfikowaliśmy proste, wykorzystywane niezmiennie od 100 lat narzędzie – swego rodzaju „łyżkę chirurgiczną”. Wzbogaciliśmy ją o wizję, czyli milimetrową kamerę wysokiej rozdzielczości, oraz inteligencję w postaci algorytmów, które nauczyły komputer rozpoznawać anatomię w czasie rzeczywistym za pośrednictwem obrazu z urządzenia. Chirurg może dostrzec szczegółowe struktury anatomiczne i dzięki temu sklasyfikować je jako prawidłowe lub chore – tłumaczy Kris Siemionow.
Polscy programiści i sprzyjające regulacje
Dotychczasowe sukcesy nie zaspokoiły ambicji lekarza-przedsiębiorcy. Z natury po prostu musi testować coraz to nowe pomysły. Na to przeznacza czas i pieniądze.
– Liczę się z tym, że nie każdy projekt odniesie rynkowy sukces. Generalnie kieruję się zasadą, że jeśli po wydaniu 5 mln dolarów projekt biotechnologiczny nie rokuje, trzeba go zamknąć. Poniżej tej kwoty trudno zweryfikować potencjał w sektorze medycznym, wymagającym wielu różnych badań i certyfikacji – mówi Kris Siemionow.
Choć od 1986 r. mieszka w USA, wszystkie jego projekty mają „polski pierwiastek”. Współpracuje dziś z ok. 250 inżynierami i informatykami w Polsce. Planuje kolejne rekrutacje. Polska jest dla niego także dobrym kierunkiem dywersyfikacji ze względu na niektóre korzystne regulacje unijne.
– Wyjątki przewidziane w ramach ATMP-HE, czyli tzw. wyjątku szpitalnego, umożliwiają nam podanie leku pacjentowi cierpiącemu na nieuleczalną obecnie chorobę wcześniej, niż moglibyśmy to zrobić w Stanach. Dzięki temu jesteśmy w stanie znacznie szybciej wydajniej uzyskać niezbędne wyniki. Choć nie otwiera to drzwi do wprowadzenia produktu na rynek, to weryfikuje zasadność obranego kierunku – wyjaśnia Kris Siemionow.
Warto wiedzieć
Biznes w USA i w Polsce – dwa różne światy
Z doświadczenia Krisa Siemionowa wynika, że do prowadzenia biznesu w USA i w Polsce trzeba podchodzić w odmienny sposób.
– W Stanach kluczowa jest wizja. Gdy Elon Musk zapowiada wyprawę na Marsa, to padają pytania o potencjał lotów do innej galaktyki – a nie o rentowność. Paradoksalnie im bardziej szalony pomysł, tym większe finansowanie może zebrać. Tymczasem w Polsce najważniejsze pytanie dotyczy generowanej gotówki. Nie ma tolerancji dużego ryzyka. I biorąc pod uwagę fazę rozwoju polskiego rynku kapitałowego, to dobrze. Dzięki temu jest więcej stabilnych biznesów – wyjaśnia przedsiębiorca.
Dostrzega jeszcze jedną różnicę. Mianowicie przekonał się, że lokalne projekty są w Polsce premiowane.
– Inwestorzy dostrzegają dodatkową wartość we wspieraniu polskiego biznesu o międzynarodowym potencjale. Natomiast w USA nie ma znaczenia, skąd pochodzi idea czy stojący za nią zespół. Produkt ma działać i rozwiązywać duży problem – mówi Kris Siemionow.
Przewaga multiQure dzięki naukowcom z PAN
Ma to znaczenie w przypadku platformy terapeutycznej multiQure. Bazuje ona na odkryciach zespołu naukowców z Instytutu Chemii Bioorganicznej Polskiej Akademii Nauk (IChB PAN) pod kierownictwem prof. Marty Olejniczak. Zabezpieczyli oni własność intelektualną rok przed holendersko-amerykańską spółką uniQure – wycenianą na ok. 3 mld dolarów – która pracuje nad podobnym projektem. Chroni to przed potencjalnymi zarzutami o kopiowanie cudzych rozwiązań.
– Ponadto nasze podejście jest fundamentalnie korzystniejsze dla pacjenta. Działa selektywnie, tzn. „wyłącza” jedynie zmutowany gen wywołujący chorobę. Natomiast terapia uniQure oddziałuje na obie wersje huntingtyny: chorą i zdrową. Choć nie znamy wszystkich konsekwencji wyłączenia produkcji tego białka, to z dużym prawdopodobieństwem możemy zakładać, że z czasem spowoduje to jakieś skutki uboczne. Gdy lekarz i pacjent będą mieli do wyboru terapię selektywną i nieselektywną, preferowana zawsze będzie ta pierwsza – mówi Kris Siemionow.
Tak jak niektórzy z pasji wyszukują unikatowe oferty samochodów, tak on regularnie przegląda medyczne projekty i badania naukowe. Szczególnie w najbliższych mu obszarach neurochirurgii i chorób neurodegeneracyjnych. W ten sposób trafił w 2019 r. na pracę naukowców z IChB PAN. Byli wówczas w fazie badań in vitro, czyli na liniach komórkowych. Biofund sfinansował pierwsze badania w modelach zwierzęcych.
– W 2020 r. zaobserwowaliśmy u myszy skutki uboczne, w tym padaczkę. Niektórzy „zabiliby” po tym projekt, ale my jeszcze nie doszliśmy do ustalonego limitu kosztów ani czasu. Cofnęliśmy się do fazy projektowania cząsteczki. W 2022 r. uzyskaliśmy kandydata na lek spełniającego warunki zarówno pod względem bezpieczeństwa, jak i skuteczności. Spodziewamy się przyznania pod koniec roku nowego patentu, znacznie wydłużającego ochronę własności intelektualnej – mówi Kris Siemionow.
Miniwywiad
Mocne i słabe strony polskiej biotechnologii
XYZ: To dobry czas dla spółek biotechnologicznych na pozyskiwanie kapitału?
Stanisław Knaflewski, współzałożyciel i partner zarządzający Altamira VC: W ujęciu międzynarodowym dostrzegam racjonalizację oczekiwań po okresie nadmiernego rozgrzania rynku w okresie pandemii COVID-19. Widać aktywność na rynku umów partneringowych, ale koncerny są bardzo selektywne.
W Polsce czuć oczekiwanie transakcji, dzięki której firma o długiej historii giełdowej zapewniłaby akcjonariuszom atrakcyjny zwrot gotówkowy. Niezależnie od jej braku można się cieszyć, że rynek pozostaje otwarty na oferty akcji spółek biotechnologicznych. W tym roku Molecure i Poltreg uplasowały emisje po ok. 20 mln zł, a Captor ok. 33 mln zł. W kontekście tych transakcji, pozyskanie 50 mln zł przez Pure Biologics na projekt multiQure należy uznać za duży sukces.
Jak ocenia pan dojrzałość rynku biotechnologicznego w Polsce?
Jest wciąż młody – umownie ma ok. 20 lat – i niewielki na tle międzynarodowym. Liczbę firm rozwijających ambitne i względnie zaawansowane programy można policzyć na palcach dwóch rąk. To wyniki poszczególnych badań klinicznych będą rozstrzygające dla perspektyw transakcji partnerskich z dużymi graczami międzynarodowymi, a nie koniunktura w branży w Polsce i na świecie.
Czy polski sektor ma wyraźne słabe i mocne strony?
Kluczowym ograniczeniem polskiej biotechnologii medycznej jest niewielka zdolność odkrywania nowych cząsteczek – kandydatów na lek. Takie czołowe firmy jak Molecure, Pikralida czy Orphinic prowadzą programy badawcze oparte na cząsteczkach odkrytych w USA lub Wielkiej Brytanii. Projekt multiQure wpisuje się w ten sam trend.
Jednak Polska okazuje się wystarczająco atrakcyjnym „biorcą” tego rodzaju projektów. Atutem naszego kraju jest m.in. obecność wysokiej klasy praktyków klinicznych o międzynarodowej renomie. Wśród nich jest neurochirurg prof. Mirosław Ząbek, zaangażowany w badania terapii genowych w chorobie Huntigtona. Warto też podkreślić stosunkowo atrakcyjny system finansowania dotacjami.
O jak poważnej chorobie mówimy w tym przypadku?
Choroba Huntigtona jest schorzeniem neurodegeneracyjnym o podłożu genetycznym, obecnie nieuleczalnym i prowadzącym ostatecznie do śmierci pacjenta. Na razie dopuszczone są jedynie terapie objawowe, o ograniczonej skuteczności i w większości słabo tolerowane przez pacjentów.
A jak zaawansowane są potencjalnie nowe terapie?
Jako członek rady nadzorczej hiszpańskiej spółki SOM Biotech jestem zaangażowany w projekt rozwoju nowej terapii objawowej o odmiennym mechanizmie działania, lepiej tolerowanym przez pacjentów. Projekt jest po drugiej fazie badań klinicznych i ma zielone światło od FDA na trzecią, czyli ostatnią fazę badań w USA.
Natomiast jesienią 2025 r. światową branżę biotechnologiczną i farmaceutyczną zelektryzowała wiadomość firmy uniQure o pozytywnych wynikach badania klinicznego pierwszej terapii modyfikującej przebieg choroby Huntigtona. Po pewnych perypetiach trwających do połowy czerwca ostatecznie FDA potwierdziła, że badania mogą być podstawą procedury zatwierdzenia tego leku. Wartość spółki na giełdzie Nasdaq doszła do prawie 3 mld dolarów. Ten projekt stanowi referencję dla projektu multiQure, który dr Kris Siemionow przedstawia jako ulepszoną wersję projektu uniQure.
Co to oznacza z perspektywy chorych?
Kandydat na lek jest źródłem nadziei dla wielu pacjentów cierpiących na tę nieuleczalną chorobę. Trzeba jednak pamiętać o tym, że stosunkowo niewielki procent pacjentów będzie mógł być kwalifikowany do tej terapii z uwagi na skomplikowaną, wielogodzinną operację doczaszkowego podania preparatu.
Do badań klinicznych uniQure ok. 90 proc. pacjentów nie mogło być zakwalifikowanych. Projekt multiQure jest we wcześniejszej fazie. Jednym z najciekawszych jego parametrów będzie więc procent pacjentów z chorobą Huntigtona, u których preparat będzie mógł zostać zastosowany.
Projekty Pure Biologcs w analizie
Pozyskanie z rynku przez Pure 50 mln zł z czerwcowej emisji akcji zabezpieczyło kolejne etapy rozwoju multiQure. Chodzi o tworzenie terapii w tzw. standardzie GMP, przeprowadzenie badania w ramach wyjątku szpitalnego (ATMP-HE) i przygotowanie do badania klinicznego.
– Podanie kandydata na lek pierwszemu pacjentowi planujemy w drugiej połowie 2027 r. Wstępnych wyników spodziewamy się po mniej więcej pół roku. Natomiast w połowie 2028 r., już po zebraniu pierwszych danych od pacjentów, zamierzamy złożyć wniosek o badanie kliniczne w USA – informuje Kris Siemionow.
Biofund ma w portfelu ponad 20 projektów. W każdy zainwestuje – bądź już to zrobił – co najmniej 5 mln dolarów. Na multiQure już przeznaczył ok. 10 mln dolarów. Z tego wynikała chęć wprowadzenia projektu na giełdę i wzbogacenie akcjonariatu o profesjonalnych inwestorów finansowych.
Zmagający się z problemami finansowymi Pure umożliwił skrócenie tego procesu z nawet dwóch lat do kilku miesięcy. Choć priorytetem jest multiQure, to przejęty portfel projektów onkologicznych nie trafi od razu do kosza.
– Prace nad nimi pochłonęły setki milionów złotych i lata pracy mnóstwa osób. Zleciłem ocenę ich potencjału pięciu niezależnym od siebie ekspertom. Jeśli wszyscy wypowiedzą się negatywnie, prawdopodobnie nie będziemy kontynuować prac. Jednak zakładamy w najgorszym razie mieszany feedback, czyli uwzględniający warunki, po których spełnieniu mielibyśmy szansę znaleźć partnera – mówi Kris Siemionow.
W takim przypadku sięgnie po dostępne rozwiązania. Zakłada, że najpóźniej w 2027 r. będzie już mieć dość informacji do podjęcia decyzji.
Wiara w potencjał Medicalgorithmics podtrzymana
Pure Biologics nie jest pierwszą spółką z GPW, w którą zaangażował się Biofund. W 2022 r. zainwestował w Medicalgorithmics działający w obszarze telemedycyny w kardiologii. Jego giełdowa wycena jest bliska 300 mln zł, ale w szczycie była kilkakrotnie większa.
Zaczęło się od zakupu przez fundusz w 2018 r. licencji na projekt Fundacji Rozwoju Kardiochirurgii im. prof. Zbigniewa Religi. Dotyczył oceny przepływu krwi w naczyniach wieńcowych serca.
– Miał potencjał medyczny, ale brakowało komercyjnego pomysłu. Na jego podstawie stworzyliśmy system predykcyjny VCAST, wykorzystujący do analizy naszą sztuczną inteligencję. W celu rozpoczęcia komercjalizacji musielibyśmy bardzo dużo zainwestować w zbudowanie zespołu regulacyjnego i komercyjnego oraz nawiązanie relacji z kardiologami. Efektywniejszą ścieżką okazało się przejęcie doświadczonych ekspertów Medicalgorithmics, zapewniając mu płynność finansową – wyjaśnia Kris Siemionow.
Zwraca uwagę na powrót spółki do wysokiej dynamiki sprzedaży i dodatniego wyniku EBITDA. Podtrzymuje wiarę w potencjał wspólnego projektu.
– Dlatego proponujemy konwersję długu na akcje po cenie 33 zł, przewyższającą bieżący kurs. Bez części B+R Medicalgorithmics generowałby comiesięczny zysk. Chcemy jednak inwestować w innowacyjne projekty spółki, budując trwałe przewagi konkurencyjne w kilkuletniej perspektywie – mówi Kris Siemionow.
Główne wnioski
- Zmiany na polskiej giełdzie. Notowany od 2020 r. na GPW Pure Biologics zebrał z emisji akcji w czerwcu 50 mln zł. Przeznaczy je na rozwój projektu multiQure, który wniósł do spółki nowy główny inwestor: Biofund. To fundusz, który wcześniej zaangażował się w inną firmę z polskiej giełdy: Medicalgorithmics. Projekty onkologiczne pierwszej z nich fundusz zamierza przeanalizować pod kątem perspektyw dalszego rozwoju. Podtrzymuje wiarę w drugą ze spółek.
- Lekarz i przedsiębiorca z sukcesami. Za Biofundem stoi dr Kris Siemionow. To urodzony w Polsce, ale mieszkający od 1986 r. w USA lekarz, przedsiębiorca i inwestor. Przez lata łączył karierę chirurga z rozwojem medycznych innowacji. Stworzył ze wspólnikiem projekty warte setki milionów dolarów – część z nich już sprzedał. Fundusz ma w portfelu ponad 20 projektów. W każdy zainwestuje – bądź już to zrobił – co najmniej 5 mln dolarów. Na multiQure już przeznaczył ok. 10 mln dolarów. W celu zapewnienia kapitału na dalszy rozwój i pozyskania profesjonalnych inwestorów finansowych postanowił wprowadzić ten projekt na giełdę.
- Poważny, globalny problem medyczny. Projekt multiQure bazuje na odkryciach zespołu naukowców IChB PAN pod kierownictwem prof. Marty Olejniczak. Kris Siemionow zaangażował się w 2019 r., na etapie badań in vitro. Jego Biofund sfinansował przeprowadzone z sukcesem badania na modelach zwierzęcych. Podanie kandydata na lek pierwszemu pacjentowi planuje w drugiej połowie 2027 r. Wstępne wyniki spodziewane są po mniej więcej pół roku. Pracująca nad podobną terapią holendersko-amerykańska spółka uniQure jest wyceniana na ok. 3 mld dolarów. Na chorobę Huntingtona cierpi ponad 100 tys. osób na świecie. Nie ma na nią skutecznego leku.
